RNA एडिटिंग

हाल ही में, अमेरिका के मैसाचुसेट्स में वेव लाइफ साइंसेज नामक एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी ने क्लीनिकल स्तर पर RNA को एडिट करके आनुवंशिक बीमारी का इलाज करने वाली पहली कंपनी बनने के लिए सुर्खियाँ बटोरीं।

RNA एडिटिंग

बता दें कि हमारी कोशिकाएँ DNA में कूटबद्ध निर्देशों का उपयोग करके मैसेंजर आरएनए (mRNA) को संश्लेषित करती हैं और फिर फंक्शनल प्रोटीन बनाने के लिए mRNA से निर्देशों को ‘पढ़ती’ हैं।

ट्रांस्क्रिप्शयन की इस प्रक्रिया के दौरान, कोशिका mRNA की सीक्वेंस में गलतियाँ कर सकती है और इसके आधार पर दोषपूर्ण प्रोटीन का उत्पादन कर सकती है। इनमें से कई प्रोटीन दुर्बल करने वाले विकारों का कारण बनते हैं। RNA एडिटिंग वैज्ञानिकों को mRNA में त्रुटियों को ठीक करने की अनुमति देता है जब कोशिका इसे संश्लेषित कर लेती है लेकिन कोशिका द्वारा प्रोटीन बनाने के लिए इसे पढ़ने से पहले।

RNA एडिटिंग की एक तकनीक में RNA  पर कार्य करने वाले एडेनोसिन डेमिनेज (ADAR) नामक एंजाइमों का एक समूह शामिल होता है। एडेनोसिन RNA के निर्माण खंडों में से एक है।

ADAR mRNA में एडेनोसिन ब्लॉकों में से कुछ को इनोसिन नामक दूसरे अणु में परिवर्तित करके काम करता है। यह उपयोगी है क्योंकि इनोसिन ग्वानोसिन नामक एक अलग RNA निर्माण खंड के कार्य की नकल करता है। चूँकि ग्वानोसिन जैसा कार्य वहाँ पाया जाता है जहाँ एडेनोसिन होना चाहिए, इसलिए कोशिका त्रुटि का पता लगा लेती है और उसे ठीक करने के लिए आगे बढ़ती है, इस प्रक्रिया में mRNA का मूल कार्य बहाल हो जाता है। और फिर कोशिका सामान्य प्रोटीन बनाती है।

WVE-006 नामक अपनी चिकित्सा में, वेव लाइफ साइंसेज कंपनी ने ADAR एंजाइमों को SERPINA1 जीन के mRNA सीक्वेंस में विशिष्ट सिंगल पॉइंट म्युटेशन के लिए नेतृत्व करने के लिए gRNA का उपयोग किया, जिसमें कोशिकाओं को α-1 एंटीट्रिप्सिन बनाने के निर्देश होते हैं।

DNA एडिटिंग की तुलना में RNA एडिटिंग

DNA एडिटिंग की तुलना में RNA एडिटिंग के कुछ फायदे हैं, विशेष रूप से सुरक्षा और लचीलेपन पर। DNA  एडिटिंग व्यक्ति के जीनोम में स्थायी परिवर्तन करता है और कभी-कभी इससे अपरिवर्तनीय त्रुटियां हो सकती हैं। दूसरी ओर, RNA एडिटिंग अस्थायी परिवर्तन करता है, जिससे एडिटिंग के प्रभाव समय के साथ फीके पड़ जाते हैं। एक क्लिनिक में, इसका मतलब है कि अगर कोई समस्या उत्पन्न होती है तो डॉक्टर चिकित्सा रोक सकता है और दीर्घकालिक जोखिम को कम कर सकता है।

दूसरा यह कि, CRISPR-Cas9 जैसे DNA  एडिटिंग टूल्स त्रुटि वाली जगह को काटने का कार्य करने के लिए कुछ प्रकर के बैक्टीरिया से प्राप्त प्रोटीन का उपयोग करते हैं है लेकिन ये प्रोटीन कुछ मामलों में अवांछनीय प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाएँ उत्पन्न कर सकते हैं जो नुकसानदेह हो सकते हैं। वहीं RNA एडिटिंग ADAR एंजाइमों पर निर्भर करता है, जो पहले से ही मानव शरीर में होते हैं और इस प्रकार एलर्जी प्रतिक्रियाओं का कम जोखिम प्रस्तुत करते हैं। यह उन लोगों के लिए उपयोगी है जिन्हें बार-बार उपचार की आवश्यकता होती है और/या जिनमें प्रतिरक्षा संवेदनशीलता होती है।