कंजेनिटल थ्रोम्बोटिक थ्रोम्बोसाइटोपेनिक पुरपुरा (cTTP)

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (USFDA ने कंजेनिटल थ्रोम्बोटिक थ्रोम्बोसाइटोपेनिक पुरपुरा (cTTP) वाले वयस्क और बाल रोगियों में ऑन-डिमांड एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ERT) के लिए पहला रेकॉम्बीनैंट  (आनुवंशिक रूप से संशोधित) प्रोटीन उत्पाद एडज़िनमा (Adzynma) को मंजूरी दी है।

cTTP एक दुर्लभ और जीवन-घातक रक्त का थक्का जमने वाला विकार है।

cTTP बहुत ही दुर्लभ और जन्मजात रक्त का थक्का जमने वाला (blood clotting) विकार है। यह ADAMTS13 जीन में रोग पैदा करने वाले उत्परिवर्तन के कारण होता है। यह जीन  एंजाइम बनाने के लिए जिम्मेदार होता है।

यह रक्त के थक्के को नियंत्रित करता है। इस एंजाइम की कमी से पूरे शरीर में छोटी रक्त वाहिकाओं में रक्त के थक्के बनने लगते हैं।

यह अनुमान लगाया गया है कि cTTP संयुक्त राज्य अमेरिका में एक हजार से भी कम लोगों को प्रभावित करता है।

cTTP वाले व्यक्तियों को गंभीर रक्तस्राव एपिसोड, स्ट्रोक और महत्वपूर्ण अंगों को नुकसान का अनुभव हो सकता है। यदि उपचार न किया जाए तो यह रोग घातक हो सकता है।