भारत में हीमोफिलिया A के लिए जीन थेरेपी का पहला ह्यूमन क्लिनिकल ट्रायल

भारत ने क्रिश्चियन मेडिकल कॉलेज (सीएमसी) वेल्लोर में हीमोफिलिया A (फैक्टर VIII की कमी) के लिए जीन थेरेपी का पहला ह्यूमन क्लिनिकल ट्रायल आयोजित किया है।

यह कार्यक्रम जैव प्रौद्योगिकी विभाग, स्टेम सेल रिसर्च सेंटर – इनस्टेम बेंगलुरु की एक यूनिट  द्वारा सपोर्टेड है। परीक्षणों में रोगी के स्वयं के हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल में FVIII ट्रांसजीन को सक्रिय  करने के लिए एक लेंटीवायरल वेक्टर का उपयोग करने की एक नई तकनीक को तैनात करना शामिल था जो फिर विशिष्ट विभेदित रक्त कोशिकाओं से FVIII को व्यक्त करेगा।

हीमोफीलिया

हीमोफीलिया आमतौर पर एक वंशानुगत रक्तस्राव विकार है जिसमें खून  ठीक से नहीं जमता है। हीमोफीलिया से पीड़ित लोगों में फैक्टर VIII (8) या फैक्टर IX (9) का स्तर कम होता है।

हीमोफिलिया A, जिसे फैक्टर VIII (8) की कमी या क्लासिक हीमोफिलिया भी कहा जाता है, एक आनुवंशिक विकार है जो क्लॉटिंग प्रोटीन, मिसिंग या दोषपूर्ण फैक्टर VIII (FVIII) के कारण होता है।

हालांकि यह माता-पिता से बच्चों में फैलता है, लेकिन इस बीमारी वाले लगभग 1/3 मामलों का कोई पिछला पारिवारिक इतिहास नहीं देखा गया है। महिलाओं को भी हीमोफीलिया हो सकता है, लेकिन उनमें यह बहुत रेयर है।